Logran curar la diabetes tipo 1 en perros
El estudio, publicado en la revista Diabetes, acerca la investigación a la terapia con humanos dados los buenos resultados obtenidos en los perros tratados, que han recuperado su estado de salud, han dejado de sufrir los síntomas de la enfermedad durante cuatro años y en ningún caso ha reaparecido ni han padecido complicaciones secundarias.
En concreto, la terapia se basa en la aplicación en el músculo de las patas traseras de los animales de dos genes, uno para expresar el gen de la insulina y el otro una enzima -glucoquinasa- para regular la captación de glucosa en sangre, cuya actuación simultánea actúa como un sensor de glucosa.
“Podríamos decir que el músculo se ha convertido en una especie de páncreas sustitutorio”, ha afirmado la directora de la investigación, Fàtima Bosch, quien ha explicado que la terapia se basa en manipular el músculo esquelético del perro a través de dos genes para que capte la glucosa y disminuya los niveles elevados en un único tratamiento a lo largo de la vida.
De hecho, este tipo de terapia sustitutoria ya fue probada por los investigadores en ratones y, tras los resultados con los perros, ahora el equipo quiere ponerlo a prueba con perros domésticos con diferentes perfiles para ajustar las dosis, lo que abrirá las puertas al estudio clínico con humanos.
Bosch ha destacado la seguridad y efectividad del tratamiento, ya que la transferencia de los dos genes al músculo se realiza con una nueva generación de vectores -adenoasociados- que derivan de virus no patógenos ampliamente utilizados en terapia génica.
Se calcula que unos 300 millones de personas están afectadas por diabetes en el mundo, de las cuales entre el cinco y el 10 por ciento es de tipo 1. Además, la terapia también sería aplicable en estadios muy avanzados de diabetes tipo 2, según ha destacado Bosch.
La investigación, liderada por el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, y con la participación de otros centros, así como institutos médicos de Estados Unidos, se ha financiado hasta ahora con fondos públicos, aunque el equipo busca aportaciones privadas para poder llegar al ensayo clínico con humanos.